¿Qué significa el descubrimiento de la herramienta CRISPR?

15/11/2020      

El galardón del Premio Nobel de Química de este año 2020 se ha concedido conjuntamente a dos investigadoras, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna; trabajando de manera independiente, en Alemania y Estados Unidos respectivamente, desarrollaron un método de edición genética. Sin embargo, este descubrimiento no habría sido posible sin el trabajo de otros investigadores, que previamente pudieron tejer los mimbres para este destacado avance.

El nombre a la técnica utilizada se lo dio el Dr. Mojica utilizando las siglas en inglés CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), que en castellano significa “repeticiones palindrómicas cortas, agrupadas y regularmente interespaciadas”. De forma más clara, esta nomenclatura se referiría a “fragmentos de ADN repetitivos que las bacterias usan para defenderse de los virus invasores”.

El CRISPR les sirve a muchas bacterias como un tipo de sistema inmunitario, de modo que, cuando la bacteria se infecta, reúne trozos del código del virus y los guarda en su genoma. Si el mismo virus le atacara de nuevo, la bacteria sería capaz de reconocerlo y liberar una proteína llamada Cas9, que corta el ADN para dividir el código genético del virus que le intenta infectar.

El CRISPR permite cortar y pegar secuencias de ADN. Con esta técnica sería posible borrar, mutar, insertar o reparar secuencias genómicas de ADN en las células, animales y seres humanos. De ahí el nombre que se le ha dado de “tijeras genéticas”.

Actualmente se están realizando 41 ensayos clínicos basados en el CRISPR. Por ejemplo, se utiliza para el tratamiento de enfermedades como la anemia de células falciformes, en este caso los pacientes ya no precisan transfusiones de sangre. Se está empleando para desarrollar nuevas pruebas diagnósticas para el coronavirus y en los tratamientos del cáncer. En los casos de enfermedades genéticas, se podrían corregir mediante el uso de embriones humanos, sin embargo, hay abierta una gran polémica y actualmente este tema se encuentra en estudio por motivos éticos.

En otros campos, también se aplica para conseguir mosquitos que dejen de transmitir enfermedades que siguen entre nosotros en algunos países, como la malaria, el zika, la fiebre amarilla o el dengue.

Esta técnica tiene amplias aplicaciones en la agricultura y la ganadería, por ejemplo, para conseguir tomates mejores, trigo sin gluten, cerdos sin infecciones para utilizar sus órganos en trasplantes o modelos animales humanizados para conseguir vacunas.

Recientemente y para favorecer el conocimiento del trabajo inicial realizado en este campo, el Dr. Montoliu ha propuesto elaborar una infografía para intentar explicar de forma sencilla la trayectoria de los comienzos de este hallazgo científico sin precedentes, campo en el que también ha trabajado el Dr. Francis Mojica con el estudio de las arqueas presentes en las Salinas de Alicante.

El tiempo nos dirá hasta donde alcanza este gran descubrimiento. Desde aquí nuestro reconocimiento a la investigación de tantos profesionales que cada día trabajan por la ciencia y la salud.     

Bibliografía

Jinek M, Chylinski K, Fonfara I, Hauer M, Doudna JA, Charpentier E. A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity. Science 2012; 337: 816-21

Niu D, Wei HJ, Lin L, George H, Wang T, Lee IH, et al. Inactivation of porcine endogenous retrovirus in pigs using CRISPR-Cas9. Science 2017; 357: 1303-7

Infografía: la trayectoria de Francis Mojica (acceso el 31 de octubre de 2020)